E una terapia genica rivoluzionaria anticancro, a base di cellule degli stessi pazienti adulti con linfoma, i quali non hanno purtroppo risposto – o vittime di una ricaduta dopo almeno altri due tipi di trattamento – che la statunitense Food and Drug Administration (Fda) ha deciso di autorizzare. Si chiama Yescarta* (axicabtagene ciloleucel), una terapia genica – la seconda approvata dalla Fda – impiegata per lo più in alcuni tipi di linfoma non-Hodgkin. A rendere singolare linnovativa terapia, è che ha la particolarità di riuscire a trasformare le cellule del malato in un farmaco. Come ha affermato in merito ha dichiarato il commissario Fda, Scott Gottlieb, “Oggi si segna unaltra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento di gravi malattie. Negli ultimi decenni la terapia genica si è trasformata da un concetto promettente a una soluzione pratica contro forme mortali e in gran parte incurabili di cancro. Questa approvazione dimostra i passi avanti continui in questa nuova area promettente della medicina, che siamo impegnati a sostenere e ad accelerare”. Nello specifico, ciascuna dose di Yescarta equivale ovviamente ad un trattamento personalizzato, in quanto viene creato utilizzando il sistema immunitario del paziente steso, per aiutarlo a combattere il linfoma. Le cellule T (un tipo di globuli bianchi), vengono raccolte e modificate geneticamente per includere un nuovo gene che punta e uccide le cellule del linfoma. Una volta che le cellule sono modificate, vengono infuse nel paziente. “La sicurezza e lefficacia di Yescarta – spiegano i ricercatori – sono state stabilite in uno studio clinico multicentrico su oltre 100 adulti con linfoma a cellule B di tipo refrattario o recidivante. Il tasso di remissione completa dopo il trattamento con Yescarta è stato del 51%”. Attenzione però perché, come spiega ancora la Fda, il trattamento può determinare effetti collaterali, come i sintomi influenzali o tossicità neurologiche, potenzialmente fatali o pericolose per la vita. Da una ricerca condotta dal New York Times, si stima che negli Stati Uniti 3.500 persone potrebbero essere candidate alla nuova terapia (chiamata Cart-T, cioè linfociti T geneticamente modificati con recettori chimerici per lantigene). Tale terapia costa circa 373.000 dollari.
M.
