Rare sono le malattie, ma non purtroppo i nostri connazionali che ne soffrono le conseguenze. Si stima infatti che per le circa 8mila patologie riconosciute come tali, almeno 3 milioni ne pagano le conseguenze. Ed il 70% di essi sono bambini. Bimbi la cui diagnosi, difficile, apre poi scenari di costi (per il Ssn è di 1,3 mld) ed assistenza, spesso proibitivi per le famiglie.  Se ne è parlato al convegno ’Farmaci orfani e malattie rare’, al quale hanno preso parte esperti, istituzioni e, le associazioni dei malati, che si appellano alla legge di stabilità per avere giusta considerazione ed adeguata assistenza sanitaria. “Nella legge di stabilità c’è la revisione finanziata dei Livelli essenziali di assistenza– spiega il presidente della Commissione sanità del Senato, Emilia Grazia De Biasi –  e c’è la novità sulle molecole innovative. E credo che i farmaci orfani potranno rientrare in questa categoria. Abbiamo svincolato dai tetti della farmaceutica ospedaliera e territoriale il fondo nazionale per i farmaci innovativi, che torna a essere nel Ssn”. Dal canto suo, il direttore del Dipartimento di oncologia dell’Azienda ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino, Mario Boccadoro, evidenzia se e quanta sostenibilità avrà il Ssn in merito alle nuove cure che si profilano all’orizzonte: “può essere affrontata mettendo allo stesso tavolo i vari attori, dalle istituzioni ai pazienti alle aziende. Va evitato assolutamente che l’ultimo anello della catena, il medico, si trovi a essere l’ago della bilancia nei confronti del paziente. Oggi esistono farmaci che vanno usati in associazione e hanno una moltiplicazione dei costi assolutamente esponenziale. Ecco chenella legge di stabilità si devono aumentare le reti e le organizzazione regionali, in modo da avere un’uniformità dell’assistenza in tutte le zone del Paese”. Secodno il direttore generale dell’Iss Angelo Del Favero “E’ chiaro che di fronte a 3 mln di pazienti una soluzione è obbligatoria si deve investire in questo campo perché se la malattia viene diagnosticata precocemente, abbiamo maggior successo nei trattamenti e meno costi economici e sociali”. Sono dunque i nuovi Lea, i farmaci ‘moderni’ e, soprattutto, i fondi disponibili a togliere giustamente il sonno alle associazioni dei pazienti delle malattie rare. A tal proposito, il presidente dell’intergruppo parlamentare sulle malattie rare Paola Binetti tiene a sottolineare che “Questa e’ una legge di stabilita’ che guarda alla sanità in maniera puntuale e su alcuni temi precisi. Sembra proprio che questa volta passerà la revisione dei Lea”. L’Osservatorio delle Malattie rare, per voce del suo direttore responsabile, Ilaria Ciancaleoni Bartoli, precisa: “Sappiamo che a livello parlamentare si sta lavorando per aggiornare la lista delle malattie rare esenti: ovvero l’allegato A della legge 279 del 2001, mai aggiornato e questa sarebbe una prima vittoria per i pazienti e un riconoscimento dei loro diritti. Un altro emendamento su cui stiamo vigilando, e speriamo non passi – aggiunge la responsabile dell’Omar – è quello che vorrebbe togliere l’esenzione dal ’payback’ per quanto riguarda i farmaci orfani, al momento esentati dal ripiano che le aziende farmaceutiche devo fare a fine anno se sforano il budget. Uno strumento che ha portato a un aumento della ricerca sulle malattie rare in Italia. Se viene tolto potrebbero andare in crisi molti centri e aziende che sviluppano farmaci orfani”.

M.T.